Plus de 4000 répondants venant de 70 pays ont répondu à cette enquête sur le futur des maladies rares, dans 23 langues, ainsi les résultats peuvent être considérés comme robustes et fiables.
Les répondants ont notamment dit que :
- La plupart des personnes vivant avec une maladie rare (79%) ne s’attendent pas à être guéries d’ici 2030, mais pensent qu’il est possible d’améliorer leur qualité de vie en accédant à des soins médicaux et sociaux intégrés.
- Les personnes vivant avec une maladie rare préfèrent être traitées près de chez elles mais 81% d’entre elles sont prêtes à participer à des consultations à distance pour accéder plus facilement à des soins pluridisciplinaires, et 85% d’entre elles sont prêtes à se rendre dans un autre pays pour recevoir un traitement médical.
- 95% des personnes vivant avec une maladie rare sont favorables au dépistage des nouveaux-nés.
- 94% des représentants de malades souhaitent participer aux recherches sur les maladies rares en tant que partenaires officiels ou chercheurs associés.
La participation de tous a été très utile pour mieux comprendre les attentes quant au futur des maladies rares et pour élaborer les recommandations de l’enquête prospective Rare 2030. Ainsi, les personnes vivant avec une maladie rare ont besoin d’une approche holistique qui inclue la recherche, le diagnostic, les traitements et les soins, tout en capitalisant sur les opportunités offertes par les nouvelles technologies. Pour s’assurer qu’aucune personne vivant avec une maladie rare ne soit laissée de côté.
